11/10/2018

11 ottobre - This Week in the NEJM



EMATOLOGIA.  National Coverage Analysis of CAR-T Therapies — Policy, Evidence, and Payment
Axicabtagene Ciloleucel (Yescarta®, Gilead Sciences) e Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) sono le prime due nuove terapeutiche cellulari CAR-Ts (da Chimeric Amtigen Receptor T cells), approvate dall'FDA e recentemente anche dall'EMA, per il trattamento di forme di leucosi particolarmente aggressive. Il primo ha ottento il 50% di remissioni complete nei linfomi non Hodgkin, il secondo il 32% di remissioni nelle leucemie acute. In pratica si tratta di linfociti del paziente, riformattati e reiniettati perché possano attaccare selettivamente il tumore. La preparazione delle cellule e il trattamento, date anche le frequenti complicanze, comportano un costo inclusivo di periodi di degenza in ospedale che si avicina a 500mila dollari a caso. L'editorialista PB.Bach, epidemiologo esperto in valutazione dei farmaci oncologici, presenta e discute gli aspetti di costo ed efficacia, proponendo, tra l'altro, l'attivazione di dinamiche competitive fra produttori.


NEURO-ONCOLOGIA.  Neuroblastoma and Histone Demethylation
Il neuroblastoma è il tumore maligno più frequente nella prima infanzia. Sembra essere in qualche modo collegato ad alterazione dei meccanismi di metilazione che servono ad inibire attività geniche inappropriate. Un nuovo composto, denominato GSK-J4, ha la capacità di inibire la demetilazione e potrebbe contenere lo sviluppo del neuroblastoma.

NEFROLOGIA, TERAPIA INTENSIVA.  Timing of Renal-Replacement Therapy in Patients with Acute Kidney Injury and Sepsis
L'insufficienza renale acuta è una delle maggiori complicanze dello shock settico. Non è stato sinora chiarito se in questi casi la dialisi debba essere attivata precocemente oppure dopo un periodo di attesa e osservazione. Questo RCT multicentrico su quasi 500 pazienti non fornisce indicazioni sul momento più idoneo per avviare il trattamento dialitico in questi casi.

MEDICINA DI PRECISIONE.  Classification, Ontology, and Precision Medicine
Obiettivo della medicina di precisione è personalizzare al massimo possibile il percorso clinico. L'articolo, che sfuma molto nel filosofico, vorrebbe indicare gli strumenti e i modi per ottenere questa iperpersonalizzazione.

EMATOLOGIA.  Classification and Personalized Prognosis in Myeloproliferative Neoplasms
Lunghissimo articolo che intende aggiornare in merito alla clinica delle malattie mieloproliferative.



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Ricordiamo che al New England Journal Medicine:
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a cura del dottor. Luigi Tonelli, Direttore sanitario - Misericordia di Sesto Fiorentino